近日，CDE发布关于公开征求《小儿便秘中药新药临床研发技术指导原则》意见的通知（以下简称“指导原则”），系统阐述了小儿便秘的中医药理论特点，提出了人用经验收集整理需重点关注的内容，明确了中药新药可能的临床定位，强调了中医药理论和人用经验对小儿便秘中药新药研发的支持作用，并对临床研发总体考虑、临床试验设计和评价需关注的问题等提出了相关建议。
小儿便秘是中医药治疗的优势病种之一，指导原则的发布有利于促进消化系统类临床经验方、医疗机构中药制剂向中成药新药转化，缓解儿童用药“缺医少药”的困境，促进我国儿童用药产业高质量发展。
现状：专用药少、前景广阔
中成药是以传统中医药理论为基础，结合现代制药技术的产物。相比于化学药物，中成药药效缓和、应用广泛。但在儿科用药领域，由于儿童的生理特点和疾病特点，对药品的需求和要求更为特殊，儿童用中成药现状为：儿童专用药品种少、剂型少、规格少、特药少，儿童普通疾病用药多、不良反应多，用药依从性差，即“四少两多一差”。
查阅2020年版《中国药典(一部)》中收录的中成药，儿童可用的中成药为233种，其中60种是儿科专用药，儿童成人可用的有167种。正因儿科专用药少、可灵活分剂量的剂型少及产品规格少，很多患儿在服药时都按照“小儿酌减”的原则服用成人药，导致使用上长期存在“用药靠掰、剂量靠猜”的情况，易造成剂量不够达不到疗效或剂量超标导致中毒。
在儿科呼吸系统与消化系统类疾病，中成药在临床使用过程中结合医生辨证论治具有一定的优势，市场需求大。 米内网最新数据显示，2023年上半年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院终端，中成药儿科用药金额已超过52亿元，说明中成药在儿科用药市场的前景广阔。
如海南葫芦娃药业用于治疗感冒、支气管炎、喘息性支气管炎等的小儿肺热咳喘颗粒2022年销售额超过6.5亿元。同时，该企业正加大力度投入儿科用中成药研发，目前有两款儿科中药新药正在临床阶段，其中小儿化积颗粒正在Ⅲ期临床阶段、小儿麻龙止咳平喘颗粒Ⅱ期临床已完成。此外，广药白云山星群药业发布夏桑菊系列新品——夏桑菊星仔装，进军儿童中成药市场。
挑战：研发招募难、剂型要求高
虽然中成药在儿科用药市场的前景广阔，但产业在未来发展过程中也面临着一些挑战。
一是研发难度大，周期长。从伦理角度来讲，儿药临床试验开展难度大；与成人用药相比，儿药开发周期更长、投入与产出不成正比，影响企业的积极性。
二是临床试验研究困难。儿童临床试验的开展主要包括儿童患者的招募、儿童伦理、临床试验方案设计、临床试验实施等。儿童主观意识较弱、家属配合度低、用药依从性差等因素造成临床试验开展困难或收集数据的实际效果有偏差。
三是对药品的剂型、口感、安全性等方面要求更高。大多中成药味苦、外观不讨儿童喜欢，使得很多儿童患者不愿意服用，依从性较低。而通过加入药物辅料，如矫味剂、香精、色素、防腐剂后，其口味、外观虽能得到改善，但随之而来的问题就是辅料的加入对药品安全性的影响，这使得儿童中成药的处方设计更加困难，增加了企业的研发和生产难度。
四是投入风险高。据分析统计，目前我国儿童常见疾病主要为呼吸系统（抗感染）及消化系统疾病（腹泻），但这两类疾病相关药品上市品种较多，市场竞争激烈，很难从中突破。但研究发病率低的产品，一方面要解决研发难题及研发失败带来的风险，另一方面又要考虑产品上市后销售额是否能填补研发投入费用并获得经济收益。
企业：提前布局、积极响应
近年来，我国出台了许多政策法规鼓励扶持并规范儿童用药的开发，特别是关于儿童用药审评审批机制，药审中心等部门出台了多项鼓励企业开发研制实质性政策，如儿童用药优先审评审批、临床急需境外新药清单、鼓励研发申报儿童药品清单等，切实提升企业研发在儿童方面的研发热度，对此中药企业应提前布局、积极响应。
一是以中医药理论为指导原则，以临床需求为导向，研发临床急需药物。基于中药“源于临床、回归临床”的研发规律，应重视处方的中医药理论，根据中医药诊疗实际和临床需求进一步明确临床定位，选取临床用药经验丰富、毒副作用小、明显缓解患者症状，用中医药治疗具有优势的产品，充分挖掘人用经验，并针对不同的临床定位、小儿不同年龄段特点进行相应的研究设计和评价，避免盲目开发。如锁定儿童呼吸系统和消化系统中成药，进行用药特点和成分特征分析，以明确两系统用药规律。
二是改良创新、开发适宜儿科用药剂型。传统常见儿用中成药的颗粒剂、口服液虽服用携带方便但不易更改剂量、不便加减；制备成卡通形状的丸剂可增加儿童用药依从性，但不便儿童吞咽。因此可考虑发病特点对现有中成药进行改良创新，如呼吸系统多为急性发作，可选择气雾剂等；消化系统疾病多发生在胃肠，可选择肠溶衣包裹或直肠给药等新型给药方式。
三是参考国家制剂研发指导原则，设计开发路径。结合《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则》，从剂型、辅料、顺应性等方面进行儿科制剂设计开发。从起点筛选控制儿童用药的剂型选择、药物的安全性、有效性，从而保证儿童用药的安全性。
四是外观设计与专利申请。考虑到儿童用药依从性差，有吸引力的产品包装更容易说服孩子服用，增加用药主动性；同时，获得外观专利知识产权保护，可提升整体市场竞争优势。
★★★ 结语 ★★★
未来，在临床需求及更多儿科用药政策的持续推动下，前期对儿科用中成药提前布局、加大研发投入、培育科研团队和市场团队的企业，将会收获儿科用药市场的红利。
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